Jediná genová terapie snížila „špatný“ cholesterol až o 62 %: Nová naděje pro zdravé srdce

Vědci z University College London (UCL) dosáhli významného průlomu v léčbě vysokého cholesterolu. V rámci studie byla pacientům v Londýně podána průkopnická genová terapie, která po jediné infuzi dokázala snížit hladinu „špatného“ LDL cholesterolu až o 62 %.

Vědci z University College London (UCL) dosáhli významného průlomu v léčbě vysokého cholesterolu. V rámci studie byla pacientům v Londýně podána průkopnická genová terapie, která po jediné infuzi dokázala snížit hladinu „špatného“ LDL cholesterolu až o 62 %. Počáteční výsledky z této rané fáze klinické studie, publikované v New England Journal of Medicine, naznačují potenciál jednorázové léčby, která by mohla eliminovat potřebu pravidelného užívání léků pro snížení rizika srdečních onemocnění.

Infarkty a mrtvice patří mezi hlavní příčiny úmrtí, a to často kvůli vysokým hladinám LDL cholesterolu. Ačkoli více než sedm milionů lidí v Británii užívá léky na snížení cholesterolu, jako jsou statiny, dodržování denního užívání pilulek nebo pravidelných injekcí může být obtížné. Až polovina pacientů přestane užívat léky na cholesterol do roka od zahájení léčby, ať už kvůli obtížím s dodržováním režimu nebo kvůli vedlejším účinkům.

Nová terapie, nazvaná VERVE-102, je podávána jako jednorázová infuze. Využívá genovou editaci k vypnutí genu, který játrům dává pokyn k produkci proteinu PCSK9. Tento protein obvykle brání tělu v odstraňování LDL cholesterolu cirkulujícího v krvi. Lidé, kteří se narodí s přirozeně neaktivní verzí tohoto genu, mají po celý život velmi nízkou hladinu cholesterolu a výrazně nižší riziko srdečních onemocnění. Cílem terapie je napodobit tuto přirozenou ochranu jedinou léčbou.

Klinická studie fáze 1b se zaměřila na posouzení bezpečnosti léku u malé skupiny pacientů. Terapie byla podána 35 dospělým s dědičnou formou velmi vysokého cholesterolu (heterozygotní familiární hypercholesterolemie) nebo s předčasným onemocněním koronárních tepen. Při nejvyšší dávce došlo ke snížení LDL cholesterolu až o 62 %. Účinek se zdál být trvalý, někteří účastníci byli sledováni až 18 měsíců. U nejvyšší dávky nebyly zaznamenány žádné závažné vedlejší účinky. Někteří pacienti měli mírné reakce na infuzi a malé, dočasné změny v jaterních testech.

Profesor Riyaz Patel z UCL Institute of Health Informatics, který se na studii podílel, označil výsledky za „nesmírně vzrušující milník“. Zdůraznil, že tato zjištění ukazují, že technologie funguje, je bezpečná a pomáhá snižovat cholesterol na úroveň srovnatelnou se stávajícími léky. Terapie má potenciál poskytnout přístup „jednou a hotovo“ k velmi běžnému onemocnění, což by mohlo zásadně změnit prevenci infarktů a mrtvic v dlouhodobém horizontu. Studie pokračuje a plánují se rozsáhlejší výzkumy. Zjištění byla představena na kongresu Evropské aterosklerotické společnosti v Aténách.