Nová terapie pro vzácnou aplastickou anémii: Vlastní buňky pacienta přinášejí naději

Nový léčebný přístup, který zahrnuje pěstování imunitních buněk pacienta a jejich následné infuze zpět do těla, ukázal slibné výsledky u lidí se vzácnou krevní poruchou zvanou aplastická anémie.

Nový léčebný přístup, který zahrnuje pěstování imunitních buněk pacienta a jejich následné infuze zpět do těla, ukázal slibné výsledky u lidí se vzácnou krevní poruchou zvanou aplastická anémie. Výsledky studie fáze 1, vedené profesorem Ghulamem Muftim, přinášejí první důkazy o tom, že autologní terapie regulačními T-buňkami je u pacientů s aplastickou anémií proveditelná, bezpečná a může mít klinický přínos.

Aplastická anémie (AA) je autoimunitní onemocnění, při kterém selhává kostní dřeň. Imunitní systém napadá krvetvorné kmenové buňky v kostní dřeni, což vede k nebezpečně nízkému počtu krevních buněk. Standardní léčba silnými imunosupresivními léky je spojena se značnými vedlejšími účinky a až třetina pacientů na ni nereaguje. Ti, kteří reagují, mohou relapsovat a vyžadovat dlouhodobou imunosupresivní medikaci. Předchozí výzkum profesorů Muftiho a Shahrama Kordastiho ukázal, že pacienti s AA mají snížený počet a narušenou funkci regulačních T-buněk (Tregs) – imunitních buněk, které normálně potlačují škodlivé autoimunitní reakce. Tregs fungují jako „brzdy“ imunitního systému, jejichž primárním cílem je předcházet autoimunitním útokům, potlačovat nadměrný zánět a udržovat imunitní toleranci. U aplastické anémie problémy s Tregs umožňují destruktivní imunitní reakce proti kmenovým buňkám kostní dřeně.

Vědci se proto snažili ověřit, zda je možné bezpečně odebrat Tregs od pacienta, vypěstovat jich miliardy ve speciální laboratoři a infuzí je vrátit zpět do těla, aby se obnovila imunitní regulace. Do studie bylo zařazeno šest osob se závažnou nebo na léčbu rezistentní aplastickou anémií. Výzkumníci odebrali a filtrovali část jejich krve, aby oddělili bílé krvinky s Tregs. Dr. Nazia Mattu a její kolegové poté v laboratoři vyrobili miliardy Tregs pro každého pacienta. Pacientům byly podány dvě infuze s odstupem dvou týdnů.

Studie splnila svůj primární cíl, kterým bylo potvrzení bezpečnosti léčby, bez závažných nežádoucích účinků souvisejících s terapií. Tři pacienti zaznamenali významný klinický přínos a zůstávají nezávislí na transfuzích červených krvinek nebo krevních destiček. Profesor Mufti, emeritní profesor na King's College London, uvedl, že tato první studie na lidech fáze 1 ukazuje, že podávání expandovaných autologních Tregs je bezpečné a vede k příznivým klinickým reakcím u pacientů, kteří nereagovali na standardní terapeutické možnosti. Jedním z nejdůležitějších vědeckých zjištění bylo, že vědci dokázali sledovat infuzované Tregs po léčbě. Pomocí technik, jako je hmotnostní cytometrie, pozorovali, že počet Tregs dosáhl vrcholu kolem 28. dne a buňky byly stále přítomny v kostní dřeni šest měsíců po léčbě. To je důležité, protože to znamená, že buňky přetrvávají dostatečně dlouho, aby mohly uplatnit své účinky.