Po 15 letech v remisi: Dva pacienti s těžkou autoimunitní nemocí získali nový život díky „resetu“ imunity
ZdravíDva pacienti s agresivním autoimunitním onemocněním známým jako neuromyelitis optica (NMO) dosáhli pozoruhodné dlouhodobé remise po inovativní léčbě, která „resetovala“ jejich imunitní systém.
Dva pacienti s agresivním autoimunitním onemocněním známým jako neuromyelitis optica (NMO) dosáhli pozoruhodné dlouhodobé remise po inovativní léčbě, která „resetovala“ jejich imunitní systém. NMO je závažné onemocnění, při kterém protilátky ničí podpůrné buňky v mozku a míše, což bez léčby vede k vážné invaliditě.
Současné terapie pro NMO jsou často drahé, ne vždy účinné a nesou s sebou vlastní rizika, přičemž relapsy jsou běžné. Vědci z IRCCS San Raffaele Scientific Institute v Itálii však nyní představili slibné výsledky alogenní transplantace krvetvorných buněk (alloHCT), která využívá dárcovské kmenové buňky k přeprogramování imunitního systému pacienta, aby přestal útočit na vlastní tělo.
Oba pacienti, kterým bylo v době léčby 28 let, zůstali bez relapsů po dobu více než 15 let sledování, aniž by potřebovali další imunosupresi. Jejich kvalita života se výrazně zlepšila a patogenní protilátky, které nemoc způsobují, trvale vymizely. U mužského pacienta došlo k výraznému zlepšení neurologických funkcí, založil rodinu a „obnovil normální život“. Ženská pacientka sice nezaznamenala tak dramatickou změnu, ale dosáhla „dobré kvality života“, nepotřebuje další léky a dokázala znovu získat částečné užívání paží.
Před transplantací kmenových buněk byli pacienti podrobeni chemoterapii, aby se z jejich imunitního systému odstranily B buňky produkující škodlivé protilátky. Zdravé dárcovské buňky se poté přidají do krevního oběhu, kde se množí a obnovují obranyschopnost těla od základů, tentokrát bez útočících protilátek. Přístup alloHCT se již dříve používal k léčbě stavů, jako je rakovina nebo srpkovitá anémie, a v případě NMO se jedná o nejdelší dosud zaznamenané sledování pacientů (15 a 16 let).
Jedná se o drastickou možnost léčby, která s sebou nese rizika spojená s vypnutím a opětovným spuštěním imunitního systému. Mužský pacient po alloHCT vyvinul chronický imunitní deficit vyžadující doplňování protilátek a žena se potýkala s rakovinou močového měchýře, která byla chirurgicky odstraněna. Příčinná souvislost těchto komplikací s transplantací však nebyla prokázána. Vědci zdůrazňují, že alloHCT by měla být zvažována v rámci vyváženého, individualizovaného posouzení rizik a přínosů, ideálně u pečlivě vybraných mladších pacientů, kteří netolerují standardní terapie a trpí agresivním, léčbě odolným onemocněním.
Tyto poznatky naznačují, že v pečlivě vybraných případech může náhrada imunitního systému dosáhnout dlouhodobé kontroly onemocnění a možná i vyléčení. Vzhledem k tomu, že se objevuje řada „resetovacích“ imunitních terapií, ať už s použitím dárcovských buněk, nebo buněk samotných pacientů, je tato cesta slibná pro budoucí výzkum a léčbu, ačkoli jsou zapotřebí rozsáhlejší studie k potvrzení bezpečnosti a identifikaci vhodných kandidátů.