Průlom v kardiologii: Lék Aficamten poprvé účinně zlepšuje život pacientů s neobstrukční hypertrofickou kardiomyopatií

Nové výsledky klinické studie ACACIA-HCM přinášejí naději pro pacienty trpící symptomatickou neobstrukční hypertrofickou kardiomyopatií.

Nové výsledky klinické studie ACACIA-HCM přinášejí naději pro pacienty trpící symptomatickou neobstrukční hypertrofickou kardiomyopatií. Léčba přípravkem aficamten byla spojena s výrazným zlepšením příznaků a cvičební kapacity, jak bylo dnes oznámeno na kongresu ESC Congress 2026 a současně publikováno v prestižním časopise New England Journal of Medicine.

Hypertrofická kardiomyopatie (HCM) je dědičné onemocnění, při kterém dochází k abnormálnímu ztluštění srdečního svalu. Může být obstrukční, kdy ztluštělý sval blokuje průtok krve, nebo neobstrukční, kdy průtok krve není blokován, ale funkce srdce je přesto narušena. Pacienti s neobstrukční formou HCM se potýkají s omezujícími příznaky, které výrazně ovlivňují jejich každodenní život. Navzdory tomu, že jde o poměrně běžnou poruchu, dosud neexistovaly žádné účinné terapie, které by cílily přímo na příčinu onemocnění.

Studie ACACIA-HCM byla dvojitě zaslepená, fáze 3, probíhala na 182 mezinárodních pracovištích a zahrnovala 517 dospělých pacientů se symptomatickou neobstrukční HCM. Účastníci byli náhodně rozděleni do skupin, které dostávaly aficamten nebo placebo po dobu až 72 týdnů. Dávka aficamtenu byla upravována na základě ejekční frakce levé komory (LVEF). Primárními cíli bylo sledovat změny v dotazníku Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score (KCCQ-CSS), který hodnotí zátěž příznaků, a maximální cvičební výkon (pVO2) od počátečního stavu do 36. týdne.

Aficamten významně zlepšil primární cíl související se zátěží příznaků. Po 36 týdnech se skóre KCCQ-CSS zlepšilo o 11,4 bodu ve skupině s aficamtenem oproti 8,4 bodu ve skupině s placebem. Zlepšení bylo patrné již po 12 týdnech a po ukončení léčby aficamtenem se příznaky výrazně vrátily. Lék také významně zlepšil maximální cvičební výkon; pVO2 se ve skupině s aficamtenem zlepšilo o 0,64 ml/kg/min, zatímco ve skupině s placebem zůstalo téměř beze změny. Významná zlepšení byla pozorována i u sekundárních cílů, včetně funkční třídy New York Heart Association a markeru srdeční zátěže NT-proBNP.

Co se týče bezpečnosti, u více pacientů léčených aficamtenem došlo k poklesu LVEF pod 50 % (10 % oproti 1 % u placeba), což však bylo úspěšně zvládnuto úpravou dávkování. Hlavní výzkumník, Dr. Ahmad Masri, zdůraznil, že výsledky studie ACACIA-HCM představují skutečně pozitivní zprávu pro pacienty. Poprvé se podařilo prokázat klinicky významné zlepšení příznaků a cvičební kapacity pomocí léčby, která cílí přímo na příčinu onemocnění. To otevírá novou kapitolu v péči o pacienty s touto náročnou srdeční chorobou.