Nový lék ziftomenib, vyvinutý na univerzitě, nabízí záchranu pacientům s agresivní leukémií

Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) nedávno schválil nový lék ziftomenib, který představuje zásadní záchranu pro pacienty s akutní myeloidní leukémií (AML) s mutací genu NPM1.

Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) nedávno schválil nový lék ziftomenib, který představuje zásadní záchranu pro pacienty s akutní myeloidní leukémií (AML) s mutací genu NPM1. Tato cílená terapie je výsledkem dvacetiletého výzkumu, který zahájili Tomasz Cierpicki a Jolanta Grembecka, dříve působící jako asistenti profesorů na Lékařské fakultě University of Virginia.

Akutní myeloidní leukémie je závažný typ krevní rakoviny, který každoročně postihuje tisíce lidí, převážně starších 68 let. Podle Americké společnosti pro rakovinu se v USA ročně objeví více než 22 000 nových případů a přes 11 000 pacientů této nemoci podlehne. Ziftomenib nabízí naději těm, u nichž předchozí léčba selhala. Lék funguje tak, že blokuje klíčový protein, který pohání růst rakovinných buněk, a umožňuje jim vyvinout se ve zdravé bílé krvinky.

Cierpicki a Grembecka, manželé původem z Polska a nyní profesoři na University of Michigan, začali s výzkumem meninových inhibitorů, třídy cílených terapií pro akutní leukémie, již v roce 2008 na UVA. Jejich práce, podpořená financováním a spoluprací s Johnem Bushwellerem, vedla k patentování meninových inhibitorů v roce 2009. Sami přiznávají, že si tehdy nedokázali představit, že se jejich sen o vývoji léku stane skutečností.

Úspěch ziftomenibu je hluboce naplňující, neboť lék je nyní dostupný pro všechny potřebné pacienty. Existují již případy, kdy pacienti, kteří podstoupili několik neúspěšných léčeb, dosáhli remise po jediném cyklu ziftomenibu. Výzkumníci zdůrazňují význam akademického vývoje léků, zejména u vzácných onemocnění, kde komerční zájem nemusí být prioritou. Jejich práce je inspirací pro další úsilí v oblasti medicínského výzkumu.