Revoluce v léčbě dětí: Vědci vytvořili umělý jícen, který roste s pacientem a nevyžaduje imunosupresi

Vědci z Great Ormond Street Hospital (GOSH) a University College London (UCL) dosáhli významného průlomu v regenerativní medicíně.

Vědci z Great Ormond Street Hospital (GOSH) a University College London (UCL) dosáhli významného průlomu v regenerativní medicíně. Poprvé se jim podařilo vytvořit laboratorně vypěstovaný jícen, který bezpečně nahradil celou část orgánu a obnovil normální funkci, včetně polykání, u rostoucích zvířat, aniž by byla nutná imunosuprese. Tento úspěch představuje zásadní posun směrem k personalizovaným léčebným postupům pro děti trpící život ohrožujícími stavy jícnu.

Konkrétně se jedná o děti narozené s dlouhou atrézií jícnu (LGOA), což je stav, kdy mají přerušený jícen s velkou mezerou mezi horním a dolním segmentem. Bez operace nemohou přežít, ale mezera je často příliš velká na okamžité uzavření po narození. Současné chirurgické možnosti jsou složité a invazivní, často zahrnují přesun žaludku nebo střeva, což s sebou nese značná krátkodobá i dlouhodobá rizika, včetně problémů s dýcháním a zažíváním, a neznámé riziko rakoviny v pozdějším věku. Proto je naléhavě potřeba lepších a bezpečnějších řešení.

Nová technologie spočívá v použití dárcovského prasečího jícnu, který je anatomicky velmi podobný lidskému. Ten je procesem decelularizace zbaven všech prasečích buněk, přičemž zůstává intaktní podpůrná struktura – jakési lešení. Následně je toto lešení osídleno vlastními svalovými buňkami příjemce, které se odeberou z malé biopsie, namnoží v laboratoři a vstříknou přímo do lešení. Poté je štěp umístěn do bioreaktoru, kde po dobu jednoho týdne proudí růstové tekutiny. Celý proces trvá dva měsíce, což je doba kompatibilní se současnou standardní léčbou LGOA.

Výzkum na osmi prasatech přinesl velmi povzbudivé výsledky. Všechna zvířata přežila kritických prvních 30 dní po transplantaci a do šesti měsíců se u laboratorně vypěstovaných štěpů vyvinuly funkční svaly, nervy a cévy. To umožnilo transplantovanému jícnu stahovat se a posouvat potravu jako přirozený orgán. Zvířata mohla normálně jíst a zdravě růst. Ačkoli se u některých vyvinulo zúžení (striktury), ty byly úspěšně zvládnuty endoskopií, což odpovídá běžné klinické praxi u lidí. Důležité je, že implantát byl vyvinut z vlastních buněk příjemce, takže rostl se zvířaty a nevyžadoval imunosupresi.

Tento úspěšný výzkum na prasatech poskytuje plán pro budoucí léčbu lidí. Pokud bude technologie adaptována pro lidské použití, mohly by být připraveny různé velikosti lešení z dárcovských prasat, které by se personalizovaly pro novorozence nebo děti různého věku. Buňky pro personalizovaný štěp by se odebraly z dítěte, což by zajistilo, že orgán poroste s dítětem a nebude vyžadovat imunosupresiva. Tým nyní pracuje na zdokonalení procesu, standardizaci výroby a dalším bezpečnostním testování. Vědci doufají, že tuto léčbu budou moci nabídnout v rámci výzkumné studie do pěti let, čímž přinesou naději mnoha rodinám.