FDA schválila leucovorin pro vzácnou neurologickou poruchu, pro autismus je potřeba další výzkum

Federální úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil lék leucovorin pro léčbu vzácné neurologické poruchy zvané cerebrální folátová deficience.

Federální úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil lék leucovorin pro léčbu vzácné neurologické poruchy zvané cerebrální folátová deficience. Toto schválení představuje významný milník pro pacienty trpící touto vzácnou genetickou poruchou, která je charakterizována nízkými hladinami vitaminu B9 v mozku a dosud neměla žádnou schválenou léčebnou možnost.

Rozhodnutí FDA však výslovně nezahrnovalo použití leucovorinu jako léčby autismu. Přestože v minulosti, konkrétně v září 2025, tehdejší administrativa prezidenta Donalda Trumpa naznačovala, že FDA zahájila proces schvalování leucovorinu pro zvládání symptomů u autistických lidí, dosud nebyly zveřejněny žádné informace o časovém plánu nebo postupu pro takové schválení.

Odborníci se shodují, že je zapotřebí dalšího výzkumu, než bude možné leucovorin schválit pro léčbu autismu. Lék, který se primárně používá ke zmírnění vedlejších účinků chemoterapie, tak nyní nabízí dlouho očekávanou úlevu pro jedince s cerebrální folátovou deficiencí.

Komisař FDA Marty Makary, MD, v prohlášení agentury uvedl, že dnešní schválení představuje významný milník pro pacienty žijící s deficiencí transportu folátu do mozku způsobenou variantou FOLR1, což je vzácné genetické onemocnění, které až do dnešního dne nemělo žádné FDA schválené možnosti léčby.