Průlom v léčbě vzácné nemoci ledvin: Malá molekula zcela zastavila tvorbu kamenů u myší

Vědci z Buck Institute for Research on Aging přinesli nadějný objev v boji proti vzácnému genetickému onemocnění. Ukázali, že perorálně podávaná malá molekula, N-propargylglycin (N-PPG), dokáže zcela zabránit tvorbě ledvinových kamenů z oxalátu vápenatého.

Vědci z Buck Institute for Research on Aging přinesli nadějný objev v boji proti vzácnému genetickému onemocnění. Ukázali, že perorálně podávaná malá molekula, N-propargylglycin (N-PPG), dokáže zcela zabránit tvorbě ledvinových kamenů z oxalátu vápenatého. Tento průlom by mohl znamenat zásadní změnu pro pacienty s primární hyperoxalúrií typu 2 (PH2).

PH2 je vzácné a v současnosti neléčitelné genetické onemocnění, které vede k progresivnímu selhání ledvin u kojenců a mladých dospělých. Odhaduje se, že v USA jím trpí přibližně 1 700 lidí, přičemž mnoho dalších případů pravděpodobně zůstává nediagnostikovaných. Nedostatek účinné léčby činí z tohoto onemocnění velkou výzvu pro medicínu i postižené rodiny.

V experimentech na myší modelech PH2 se ukázalo, že N-PPG nejenže kompletně zabránil vzniku ledvinových kamenů, ale také poskytl ochranu před selháním ledvin a plně obnovil normální délku přežití. Tento slibný kandidát na lék otevírá novou cestu k potenciální léčbě, která by mohla výrazně zlepšit vyhlídky pacientů s touto závažnou diagnózou.