Průlom v genové medicíně: Nová CRISPR terapie úspěšně léčí β-talasemii

Téměř okamžitě poté, co vědci začali zkoumat možnosti systému CRISPR/Cas9, rozpoznali jeho potenciál pro cílené úpravy genů. Pokrok v následujících desetiletích byl však pomalý, protože se intenzivně pracovalo na tom, jak zajistit bezpečné použití u lidí.

Téměř okamžitě poté, co vědci začali zkoumat možnosti systému CRISPR/Cas9, rozpoznali jeho potenciál pro cílené úpravy genů. Pokrok v následujících desetiletích byl však pomalý, protože se intenzivně pracovalo na tom, jak zajistit bezpečné použití u lidí. Teprve před něco málo přes dvěma lety, desítky let po objevu CRISPR, schválil americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) první terapii založenou na CRISPR pro srpkovitou anémii.

Nyní, navazujíc na tento úspěch, popsala rozsáhlá čínská spolupráce v klinické studii vylepšený systém pro úpravu genů, který produkuje cílenější změny s menším počtem chyb. Tento systém byl úspěšně použit k vytvoření terapie, která řeší onemocnění úzce související se srpkovitou anémií: β-talasemii. Jde o významný krok vpřed v genové terapii, který otevírá nové naděje pro pacienty trpící touto chorobou.

Systém CRISPR/Cas9 poskytuje bakteriím formu imunity. Využívá speciálně strukturované RNA (nazývané vodicí RNA), které se mohou spárovat s cílovou sekvencí DNA. Protein Cas9 pak tuto strukturu rozpozná a DNA v její blízkosti rozstřihne. To je velmi účinné, pokud se vodicí RNA může spárovat s DNA virem, protože výsledný řez virus inaktivuje. Úspěšné klinické testy s β-talasemií představují významný krok vpřed v genové medicíně a otevírají cestu k bezpečnějším a přesnějším léčebným postupům pro řadu genetických onemocnění do budoucna.