Nový milník v léčbě myasthenia gravis: Lék Vyvgart pomůže i dosud opomíjeným pacientům

Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil rozšíření indikace pro léky Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab) a Vyvgart Hytrulo (efgartigimod alfa a hyaluronidáza-qvfc).

Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil rozšíření indikace pro léky Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab) a Vyvgart Hytrulo (efgartigimod alfa a hyaluronidáza-qvfc). Toto rozhodnutí přináší významnou naději dospělým pacientům s generalizovanou myasthenia gravis (gMG), autoimunitním onemocněním, které způsobuje svalovou slabost a únavu.

Rozšířené schválení umožňuje použití léků Vyvgart pro všechny serotypy pacientů s gMG, včetně těch s protilátkami anti-AChR-Ab, anti-MuSK-Ab, anti-LRP4-Ab, a také pro pacienty s trojitou seronegativitou. To je klíčové, protože pacienti bez detekovatelných protilátek anti-AChR-Ab byli dlouho opomíjeni a neměli k dispozici cílenou léčbu. Allison Foss, výkonná ředitelka Myasthenia Gravis Association, vyjádřila naději, že toto schválení potvrdí, že i tito pacienti mohou mít prospěch z cílené terapie, což přináší pocit naděje tisícům lidí v komunitě.

Schválení je založeno na datech z klinické studie fáze III ADAPT SERON, která prokázala, že pacienti léčení lékem Vyvgart dosáhli klinicky významných zlepšení v aktivitě onemocnění a symptomech. Mezi pozorovaná zlepšení patřila řeč, zrak, fyzické funkce a polykání. Účastníci studie zaznamenali statisticky významné zlepšení celkového skóre aktivit denního života u myasthenia gravis (primární cíl studie) ve srovnání s placebem již po čtyřech týdnech. Lék byl navíc dobře snášen napříč všemi serotypy, což je v souladu s jeho již zavedeným bezpečnostním profilem.