Průlom v léčbě cukrovky 1. typu: Kmenové buňky slibují obnovení produkce inzulinu

Vědci dosahují významného pokroku v léčbě diabetu 1. typu pomocí kmenových buněk, které dokážou obnovit produkci inzulinu v těle. Lidské tělo obsahuje zhruba 30 bilionů buněk, z nichž každá pochází z hrstky asi 100 kmenových buněk v nejranějších fázích vývoje.

Vědci dosahují významného pokroku v léčbě diabetu 1. typu pomocí kmenových buněk, které dokážou obnovit produkci inzulinu v těle. Lidské tělo obsahuje zhruba 30 bilionů buněk, z nichž každá pochází z hrstky asi 100 kmenových buněk v nejranějších fázích vývoje. Schopnost těchto embryonálních kmenových buněk přeměnit se na jakýkoli typ buňky je činí pluripotentními, což je vlastnost, kterou výzkumníci dnes využívají ve vědě a medicíně.

Výzkum lidských embryonálních kmenových buněk začal v roce 1998, kdy byly darovány embrya od párů podstupujících umělé oplodnění. Z těchto embryí vědci získali prakticky neomezenou zásobu pluripotentních buněk, které se v mnoha laboratořích používají dodnes. Další milník nastal v roce 2007, kdy dva týmy nezávisle publikovaly práce o přeprogramování zralých buněk (například kožních) zpět do pluripotentního stavu podobného kmenovým buňkám. Tyto buňky, známé jako indukované pluripotentní kmenové buňky, mají hlavní výhodu v tom, že nesou vlastní DNA pacienta, což umožňuje personalizovanější modelování nemocí a terapie.

Výzkumné laboratoře používají embryonální kmenové buňky k vytváření beta buněk produkujících inzulin – typu buněk, které jsou zničeny imunitním systémem u lidí s diabetem 1. typu. Ztráta těchto buněk vede k závislosti pacientů na injekcích inzulinu pro kontrolu hladiny cukru v krvi a prevenci závažných komplikací. Inzulinová terapie však plně nenahrazuje dynamickou funkci vlastních beta buněk těla a nepřináší úlevu od emocionální zátěže spojené s životem s diabetem 1. typu, což často vede k dlouhodobým zdravotním problémům. Pro překonání těchto obtíží se vědci snaží obnovit schopnost těla produkovat inzulin pomocí beta buněk vypěstovaných z kmenových buněk v laboratoři.

Nedávné klinické studie přinesly slibné výsledky transplantace těchto buněk do jedinců s diabetem 1. typu. Společnost Vertex Pharmaceuticals transplantovala beta buňky odvozené z embryonálních kmenových buněk 12 pacientům, z nichž 10 (83 procent) bylo schopno přestat s injekcemi inzulinu do šesti měsíců. Čínský výzkumný tým přeprogramoval tukové buňky pacienta s diabetem 1. typu na indukované pluripotentní kmenové buňky, přeměnil je na beta buňky a poté je transplantoval pod břišní sval pacienta. Pacient se stal nezávislým na inzulinu 75 dní po operaci a zůstal tak po dobu nejméně 12 měsíců. Tyto rané studie ukazují, že beta buňky odvozené z kmenových buněk mohou po transplantaci přežít, dozrát a fungovat.

Nicméně přetrvávají výzvy, včetně zajištění plného vývoje buněk na požadovaný typ, bezpečné a efektivní produkce buněk ve velkém měřítku a prevence imunitního odmítnutí. Laboratorně vypěstované buňky mají odlišnou genetiku než pacient, takže imunitní systém pacienta napadá transplantované buňky jako „cizí“. Vědci a lékaři doufají, že tento problém překonají použitím indukovaných pluripotentních kmenových buněk, které nesou vlastní DNA pacienta. Avšak i buňky odvozené od samotného pacienta se mohou po měsících přeprogramování a růstu v laboratoři chovat nepředvídatelně, takže riziko imunitního odmítnutí zůstává. Navíc u nemocí, jako je diabetes 1. typu, mohou být buňky stále zničeny stejnou autoimunitní reakcí, která nemoc původně způsobila.